Retinal Terapi Kayıp Görmeyi Geri Getirebilir
KAIST araştırmacıları, retina hastalıkları nedeniyle görme kaybı yaşayanlar için umut vadeden bir tedavi geliştirdi. PROX1 proteinini hedef alan yeni bir ilaç, retinal sinir yenilenmesini teşvik ederek farelerde görme yetisini altı aydan uzun süre geri kazandırdı. Bu yenilikçi yaklaşım, körlüğe yol açan retina hastalıklarına çözüm sunmayı hedefliyor.
Giriş: Görme Kaybına Yeni Bir Umut
Görme, insan duyuları arasında en kritik olanlardan biridir, ancak dünya genelinde 300 milyondan fazla insan, çeşitli retina hastalıkları nedeniyle görme kaybı riskiyle karşı karşıyadır. Son yıllarda retina hastalıklarının ilerlemesini yavaşlatan tedaviler geliştirilmiş olsa da, kaybedilen görme yetisini geri kazandıran etkili bir yöntem bugüne kadar bulunamamıştı. The Korea Advanced Institute of Science and Technology (KAIST) bünyesinde yürütülen bir araştırma, bu alanda çığır açan bir gelişmeye imza attı.
Yenilikçi Tedavi Yöntemi
KAIST’in Biyolojik Bilimler Bölümü’nden Profesör Jin Woo Kim liderliğindeki araştırma ekibi, retinal sinir yenilenmesi yoluyla görme yetisini geri kazandıran bir tedavi yöntemi geliştirdi. Ekip, retina yenilenmesini baskılayan PROX1 (prospero homeobox 1) proteinini hedef alan bir bileşik kullanarak, hastalık modeli farelerde retinal yenilenmeyi ve görme iyileşmesini başarıyla sağladı. Bu etkinin altı aydan uzun süre devam ettiği gözlemlendi.
Bu çalışma, memelilerin retinasında uzun süreli sinir yenilenmesini başarıyla tetikleyen ilk araştırma olarak dikkat çekiyor ve dejeneratif retina hastalıkları için tedavi seçeneği olmayan hastalara yeni bir umut sunuyor.
Retina Yenilenmesi Neden Zor?
Yaşlanan dünya nüfusuyla birlikte retina hastalığı vakaları giderek artıyor. Ancak hasar gören memeli retinası, doğal olarak yenilenme yeteneğine sahip değil. Buna karşılık, balık gibi soğukkanlı hayvanlarda retina yaralanmaları, Müller glia hücrelerinin retinal öncü hücrelere dönüşerek yeni nöronlar üretmesini tetikliyor. Memelilerde ise bu süreç bozulduğu için retina hasarı kalıcı görme kaybına yol açıyor.
PROX1 Proteinine Odaklanan Çözüm
Araştırma ekibi, memelilerde Müller glia hücrelerinin yenilenmesini engelleyen temel faktörün PROX1 proteini olduğunu keşfetti. Bu protein, retina, hipokampus ve omurilik nöronlarında bulunur ve sinir kök hücrelerinin çoğalmasını baskılayarak nöron farklılaşmasını teşvik eder. Çalışmada,înt hasarlı fare retinasındaki Müller glia hücrelerinde PROX1 birikiminin olduğu, ancak yüksek yenilenme kapasitesine sahip balık retinasında bu proteinin bulunmadığı tespit edildi.
Dahası, Müller glia hücrelerindeki PROX1’in hücre içinde sentezlenmediği, bunun yerine çevresindeki nöronlardan alındığı ve bu nöronların proteini parçalamak yerine salgıladığı ortaya çıktı. Bu bulguya dayanarak, ekip, Müller glia hücrelerine ulaşmadan önce PROX1 proteinini ortadan kaldıran bir yöntem geliştirdi.
Antikorla Sinir Yenilenmesi
Ekip, Profesör Jin Woo Kim’in araştırma laboratuvarından doğan biyoteknoloji girişimi Celliaz Inc. tarafından geliştirilen bir antikor kullandı. Bu antikor, PROX1 proteinine bağlanarak onun etkisini nötralize ediyor. Hastalık modeli fare retinasına uygulandığında, bu antikor sinir yenilenmesini önemli ölçüde teşvik etti. Ayrıca, retinitis pigmentosa hastalığı model farelerine antikor geni teslim edildiğinde, retinal yenilenme ve görme restorasyonu altı aydan uzun süre devam etti.
Klinik Uygulamalara Doğru
Celliaz Inc., bu retinal yenilenme terapisi üzerinde çalışmaya devam ediyor ve şu anda tedaviyi, etkili bir çözüm bulunmayan çeşitli dejeneratif retina hastalıkları için geliştirmeyi hedefliyor. Şirket, 2028 yılına kadar klinik denemelere başlamayı planlıyor. Araştırmacı Dr. Eun Jung Lee, PROX1 nötralize edici antikorun (CLZ001) optimizasyonunun tamamlanmak üzere olduğunu ve preklinik çalışmalara geçileceğini belirtti. Lee, “Körlük riski taşıyan ve mevcut tedavi seçenekleri olmayan hastalar için bir çözüm sunmayı hedefliyoruz,” dedi.
Bilimsel Destek ve Gelecek Beklentiler
Bu araştırma, Korean National Research Foundation (NRF) ve Korea Drug Development Foundation (KDDF) tarafından desteklendi. Çalışma, memeli retinasında sinir yenilenmesini tetikleyen ilk uzun süreli başarıyı temsil ediyor ve retina hastalıklarının tedavisinde devrim yaratma potansiyeline sahip.
Yayın Tarihi: 2 Nisan 2025
Kaynak: The Korea Advanced Institute of Science and Technology (KAIST)
Referans: Eun Jung Lee, Museong Kim, Sooyeon Park, Ji Hyeon Shim, Hyun-Ju Cho, Jung Ah Park, Kihyun Park, Dongeun Lee, Jeong Hwan Kim, Haeun Jeong, Fumio Matsuzaki, Seon-Young Kim, Jaehoon Kim, Hanseul Yang, Jeong-Soo Lee, Jin Woo Kim. Restoration of retinal regenerative potential of Müller glia by disrupting intercellular Prox1 transfer. Nature Communications, 2025; 16 (1). DOI: 10.1038/s41467-025-58290-8
İlk yorum yapan siz olun